第五轮国家医保药品目录启动申报罕见病药品持续利好

来源：北京商报 2022-07-01 09:02:07

6月29日，国家医疗保障局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》(以下简称《工作方案》)及相关文件，标志着第五轮国家医保药品目录调整工作正式启动，新版医保药品目录于7月1日正式启动申报，11月份公布结果。

与前几轮目录调整相比，本次目录调整通过优化申报范围、完善准入方式、改进续约规则、优化工作流程等方式，向罕见病患者、儿童等特殊人群倾斜，持续利好罕见病患者，首次新增非独家竞价药品规则，调整非独家药品准入方式，调整一些药品的续约规则，使价格调整走向常态化。

罕见病药品持续利好

2022年的《工作方案》与2021年相比，在结构上基本保持一致，在调整范围上，均分为“目录外西药和中成药”和“目录内西药和中成药”。但细节层面变化较大，如进一步增加了“鼓励仿制药品目录”“鼓励研发申报儿童药品清单”和“罕见病治疗药品”，充分体现了对罕见病治疗药物、儿童用药的关注。

本轮医保药品目录调整贯彻落实政府工作报告“加强罕见病用药保障”要求，对罕见病用药的申报条件没有设置“2017年1月1日后批准上市”的时间限制，同时增加了纳入国家鼓励仿制药品目录、鼓励研发申报儿童药品清单的药品可以申报今年医保目录。

医疗战略咨询公司创始人赵衡向北京商报记者表示，医保药品设定5年的时限是为了区别药品的时效，上市时间越长，药品收回投资的可能就越大，也就越有降价的动力。由于罕见病本身上市的产品就少，单独设置5年的意义不大，这也算是给罕见病药物的一个利好。

《2022中国罕见病行业趋势观察报告》显示，中国罕见病患者超过2000万，患者人数庞大，这一庞大患者群体长期面临着诊疗困难的问题，存在大量未被满足的诊疗、保障、康复、社会融入等多样化需求。

近年来，医保目录调整都将罕见病用药作为重点之一，纳入目录的药品数量持续增加、覆盖的罕见病病种不断扩大。目前国内罕见药上市获批大概有60余种，其中40余种已经纳入国家药品目录，涉及到的病种包括肺动脉高压、帕金森症、血友病等。

去年，用于治疗B型血友病(凝血因子IX缺乏症)的药品“人凝血因子IX”被列入最新调整后的国家医保药品目录。与之一同被纳入医保范围的还有6种罕见病药品，包括治疗多发性硬化的氨吡啶缓释片、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液等。其中用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液，这款“救命药”原价70多万元/针，年治疗费用超过100万元，纳入医保后降价至3万多元/针;年治疗费用超过100万元的“天价药”达雷妥尤单抗注射液经谈判全部降至30万元以下。当时国家医保谈判人员说的一句话成为“金句”：“任何一个小群体都不应该被放弃。”

国家医疗保障局副局长李滔曾介绍，2021年共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。

在审批方面，近年来，我国对罕见病治疗药品实施优先审评审批。国家药品监督管理局将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序。

非独家药品准入方式调整

除了申报范围向特殊人群倾斜，在准入方式方面，本次国家医保药品目录调整还完善了准入方式，非独家药品准入时同步确定支付标准。解决非独家药品由于个别企业价格较高导致该通用名药品无法纳入目录问题。

2022年《工作方案》提出，“拟纳入药品目录的非独家药品，采用竞价等方式同步确定医保支付标准”。有资深人士指出，这与以往仅有谈判品种(独家品种)确定支付标准有显著变化，药品医保支付标准的覆盖面将进一步扩大，对药品市场价格形成起着越来越重要的作用。

据了解，在6月13日国家医保局发布的医保目录调整工作方案相关征求意见稿中，首次提出要新增非独家竞价药品规则，规定称药品通过竞价纳入药品目录的，取各企业报价中的最低者作为该通用名药品的支付标准，这一度引发市场轰动，有业界形容是“灵魂砍价”的升级版，也不亚于集采中的价格竞争。

此次发布的《工作方案》再度对上述规则进行了补充，最终确定为：由专家测算确定医保支付意愿，然后企业自主报价，只要有一家企业参与且报价低于医保支付意愿，该通用名就可纳入目录，并以最低报价作为该通用名的支付标准(如最低报价低于医保支付意愿的70%，以医保支付意愿的70%作为支付标准)。

赵衡表示，此次对非独家药品准入方式的调整有可能会出现非独家药品持续的阶梯式降价，但主要还是看集采和谈判药品的医保支付价，如果差异过大，未来降幅肯定很大。

价格调整常态化

此外，本次调整还改进了续约规则，将非独家药品(无论协议是否到期)，以及已经历过两个协议期(4年)但支付标准和支付范围均无变化的独家药品纳入常规目录管理;对今年调整医保支付范围但对基金影响预算不大(未超1倍)的药品也可以简易续约。

赵衡向北京商报记者表示，上述做法意味着常态化价格调整，企业将面临持续阶梯式的降价。

据《工作方案》，本次国家医保药品目录调整还优化了工作流程，评审更加科学高效。基于专家评审环节的工作日趋成熟，申报药品数据资料更加全面，将评审环节优化整合为综合组和专业组专家共同联合评审。